Rocznie w Polsce odnotowuje się ok. 6 tys nowych zachorowań na nowotwory krwi. Jednym z najczęstszych są chłoniaki nieziarnicze (Non-Hodgkin Lymphoma – NHL), a wsród nich chłoniak rozlany z dużych limfocytów B (Diffuse Large B-Cell Lymphoma, DLBCL). Nowotwór ten jest agresywny i trudny w leczeniu.
Ja, autorka tego tekstu, doświadczyłam tego osobiście. W lipcu ubiegłego roku został zdiagnozowany u mnie właśnie ten typ chłoniaka i rozpoczęto leczenie wg. programu R-CHOP. Jest to standardowa terapia dla takich przypadków. Pierwsze cztery cykle zniosłam dość dobrze bez istotnych powikłań. Komplikacje wystąpiły po piątym cyklu i nasiliły się znacząco po ostatnim szóstym cyklu leczenia. Objawy uboczne miały charakter alergiczno-zapalny i wymagały zastosowania terapii sterydowej oraz silnych leków przeciwbólowych.
Szczęśliwie badanie PET, standardowo wykonywane po szóstym cyklu terapii, wykazało remisję chłoniaka, która utrzymuje się do tej pory. Obecnie, cyklicznie, mam wykonywane badania kontrolne w celu wczesnego wykrycia ewentualnej wznowy choroby. Mam nadzieję, że w razie wykrycia takiej wznowy nie będę musiała otrzymywać toksycznej chemioterapii drugiej linii, lecz będzie możliwe zastosowanie innowacyjnej terapii CAR-T. Terapia ta, w przypadku leczenia DLBCL, w maju 2022 r. została zarejstrowana przez Europejską Agencję Leków (EMA) już w drugiej linii leczenia. Jednak w Polsce, ze względów refundacyjnych, jest ona możliwa do zastosowaania dopiero w trzeciej linii leczenia. Nawet mimo tego, że niezależnie od niewątpliwych korzyści medycznych, zastosowanie terapii CAR-T w drugiej linii jest w pełni uzasadnione ekonomicznie. Otóż, wg. mojej analizy, koszt leczenia konwencjonalnego chemioterapią chorych w drugiej linii jest równie wysoki jak koszt terapii CAR-T. Wynika to z konieczności zastosowania drogich leków w leczeniu powikłań, które występują znacznie częściej, aniżeli w terapii pierwszej linii.
Stowarzyszenie Kierunek Zdrowie zainteresowało się problemem pacjentów, którzy obecnie z konieczności leczeni są w drugiej linii konwencjonalnie, czyli chemioterapią lub immunochemioterapią. Z uwagi na agresywny przebieg choroby często nie daje to jednak oczekiwanych rezultatów prowadząc do progresji lub nawrotu choroby.
W lipcu ubiegłego roku Stowarzyszenie wystąpiło z pismem do Pierwszej damy RP Pani Agaty Kornhauser-Duda z prośbą o wsparcie naszych starań o przyspieszenie refundacji terapii CAR-T z trzeciej do drugiej lini leczenia. We wrześniu pismo w tej sprawie zostało wystosowane rownież do Wiceministra Zdrowia Macieja Miłkowskigo.
Obecnie zaistniała realna szansa, aby proponowana przez nas zmiana zapisów refundacyjnych terapii CAR-T z trzeciej do drugiej linii leczenia chorych na DLBCL była przez MZ rozpatrzona w najbliższym czasie.
W prostych słowach chciałabym przybliżyć istotę tej niezwykle skutecznej i w zasadzie bezpiecznej terapii, jaką jest CAR-T (chimeric antigen receptor T-cell terapy)
CAR-T jest jednorazową terapią komórkową i przygotowywana jest indywidualnie dla danego pacjenta. Pobrane w metodzie cytaferezy limfocyty T pacjenta przekazywane są do specjalistycznego laboratorium w celu ich modyfikacji. Przy pomocy wektora wirusowego limfocyty T zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. Dzieje się to dzięki zyskaniu przez limfocyty dodatkowego receptora. Jest to chimeryczny receptor antygenowy (CAR). Chimeryczny, ponieważ łączy dwa rodzaje odpowiedzi swoistej układu odpornościowego - cytotoksycznej (limfocyty T) i humoralnej (przeciwciała). Następnie zmodyfikowane limfocyty CAR są namnażane w warunkach ambulatoryjnych, a w ośrodku leczącym trafiają z powrotem do krwi pacjenta w formie infuzji. W organizmie chorego zaprogramowane komórki CAR są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć we współdziałaniu z pozostałymi komórkami układu immunologicznego. Komórki CAR reprodukują się i w związku z tym ich działanie utrzymuje się przez długi czas zapewniając podtrzymywanie remisji choroby.
Ryzyko wystąpienia skutków ubocznych terapii CAR-T jest częste, ale dzięki coraz lepszemu ich poznaniu są obecnie dobrze kontrolowane. Najważniejsze z nich to zespół uwalniania cytokin, wymagający intensywnej terapii oraz zaburzenia neurologiczne, które zazwyczaj są krótkotrwałe i ustępują samoistnie.
W naszym kraju funkcjonuje obecnie już kilka ośrodków w pełni przygotowanych do tego leczenia z zastosowaniem CAR-T. Są to dwie kliniki hematologiczne w Warszawie, klinka w Poznaniu, Gliwicach, Gdańsku, Łodzi oraz kliniki pediatryczne we Wrocławiu i w Bydgoszczy.
Należy tu zaznaczyć, że technologia CAR-T wykorzystywana jest w licznych programach klinicznych dotyczących terapii wielu innych chorób nowotworowych, nie tylko hematologicznych, a także w programach leczenia chorób alergicznych oraz astmy. Dotychczas rejestrację zyskała oprócz leczenia opornego/nawrotowego chłoniaka BLBCL, także w leczeniu pacjentów z oporną/nawrotową białaczką limfoblastyczną z komórek B, z chłoniakiem z komórek płaszcza oraz ze szpiczakiem.
Technologia CART-T jest niewątpliwie jednym z największych odkryć w onkologii. W przypadku chłoniaka DLBCL, jej zastosowanie jest szansą dla wielu chorych, którzy nie odpowiadają na leczenie konwencjonalne z zastosowaniem immunochemioterapii.
