Terapia CAR-T cells to rodzaj immunoterapii stosowanej m.in. w chorobach nowotworowych szpiku i węzłów chłonnych. W tej innowacyjnej, niezwykle skutecznej i zasadniczo bezpiecznej terapii wykorzystywane są własne komórki odpornościowe chorego - limfocyty T.
Limfocyty te pobrane od konkretnego pacjenta poddane są w warunkach laboratoryjnych genetycznej modyfikacji polegającej na wszczepieniu chimerycznego receptora antygenowego CAR (chimeric antygen receptor). Zabieg ten ma na celu wzmocnienie naturalnej zdolności limfocytów T do odróżniania komórek zdrowych od zmienionych nowotworowo i usuwania tych drugich w złożonym procesie odpowiedzi immunologicznej. Tak zmienione i namnożone limfocyty T zwracane są następnie pacjentowi w dożylnej infuzji trwającej zaledwie około jednej godziny.
Terapia CAR-T jest wielkim przełomem w medycynie, jednak jej dostępność w Polsce jest ograniczona, co wynika z dużych kosztów produktów wykorzystywanych w technologii modyfikowania limfocytów T oraz dużych wymagań wobec ośrodków hematologicznych. Obecnie terapia ta przeprowadzana jest w 4 klinikach dla dorosłych (Warszawa, Poznań, Gliwice i Gdańsk) oraz w 2 klinikach pediatrycznych (Wrocław i Bydgoszcz)
Terapia CAR-T dostępna jest w Polsce od września 2021 w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B do 25 roku życia, a od maja 2022 refundowana jest również w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL).
W przypadku leczenia DLBCL terapia ta refundowana jest u nas dopiero w 3 linii leczenia, podczas gdy Europejska Agencja Leków [EMA] już w kwietniu 2022 roku zarejestrowała tę terapię jako rekomendowaną w drugiej linii leczenia. Wiele krajów w Europie refunduje ją zgodnie z rejestracją w drugiej linii leczenia. W Polsce jest to ciągle dopiero trzecia linia, pomimo, że niezależnie od niewątpliwych korzyści medycznych, zastosowanie terapii CAR-T w drugiej linii jest w pełni uzasadnione ekonomicznie. Koszt leczenia konwencjonalnego chorych w drugiej linii jest bowiem często równie wysoki jak koszt terapii CAR-T. Wynika to z konieczności zastosowania drogich leków w leczeniu powikłań, które występują znacznie częściej, aniżeli w terapii pierwszej linii.
Wiadomo, że procedury legislacyjne we wprowadzaniu nowych wskazań w programach lekowych trwają czasami długo, a czas ucieka dla tych pacjentów, którzy z konieczności leczeni są w dalszym ciągu w drugiej linii konwencjonalnie, co z uwagi na agresywny przebieg choroby, często nie daje oczekiwanych rezultatów, prowadząc do progresji lub nawrotu.
Inicjatywa i działania podjęte przez Stowarzyszenie:
Z tej koniecznej potrzeby, jako Stowarzyszenie wspierające chorych, podjęliśmy starania o zmianę zapisów refundacyjnych tak bardzo oczekiwanych przez chorych na DLBCL.
- W lipcu o problemie poinformowaliśmy inne stowarzyszenia i fundacje, co pozwoliło zbudować wspólny front 4 organizacji pacjenckich popierających tę inicjatywę.
- W lipcu skierowaliśmy pismo do Pierwszej Damy Agaty Kornhauser-Dudy z prośbą o poparcie naszego stanowiska.
- W lipcu spotkaliśmy się z firmą Gilead Sciences Poland Sp. Z o.o., aby poznać możliwości dostarczenia rozwiązania dla pacjentów oraz poznać ścieżkę refundacyjną dla tego metody CAR-T.
- W sierpniu skierowaliśmy pismo do Wiceministra Zdrowia Macieja Miłkowskiego z prośbą o zapewnienie procesorowi odpowiedniego wsparcia, które za skutkuje wprowadzeniem tej metody leczenia w drugiej linii.
- W sierpniu skierowaliśmy pismo do wiadomości Konsultant w dziedzinie Hematologii prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda o inicjatywie oraz krokach podjętych przez nasze stowarzyszenie.
- W styczniu 2024 roku wystąpiliśmy o spotkanie do Ministerstwa Zdrowia.
