Stowarzyszenie Kierunek Zdrowie, zrzeszające m.in. chorych na hemofilię A niepowikłaną inhibitorem podkreśla od wielu miesięcy potrzebę wypracowania przejrzystej ścieżki kwalifikacji do nowoczesnego leczenia podskórnego, szczególnie mając na względzie zapewnienie ciągłości terapii podskórnej pacjentom z hemofilią A kończącym 18. rok życia.
Dziś 7 lipca 2026 roku Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne wydało stanowisko w sprawie zapewnienia ciągłości leczenia i racjonalnego dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych. W swoim stanowisku PTHiT podkreśliło, że w ostatnich latach doszło do poprawy standardów opieki nad chorymi na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne w Polsce, w tym do objęcia populacji pediatrycznej dostępem do nowoczesnych terapii podskórnych. Wskazało jednak na potrzebę zapewnienia opieki w postaci skutecznej, długoterminowej profilaktyki krwawień, ochrony narządu ruchu i zapobiegania nieodwracalnym powikłaniom choroby.
Jednocześnie Towarzystwo wskazuje na potrzebę dalszego uporządkowania zasad dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnego leczenia, szczególnie w zakresie kontynuacji terapii rozpoczętej w wieku rozwojowym oraz kwalifikacji pacjentów, u których dotychczasowa profilaktyka nie zapewnia optymalnej kontroli choroby.
Podskórna droga podania, rzadsze dawkowanie i stabilny efekt profilaktyczny mają szczególne znaczenie u chorych z trudnym dostępem naczyniowym, zaawansowaną artropatią, przewlekłym bólem, ograniczoną mobilnością lub istotnym obciążeniem leczeniem dożylnym. Dostępne badania kliniczne oraz dane z rzeczywistej praktyki potwierdzają skuteczność emicizumabu w redukcji częstości krwawień i korzystny profil bezpieczeństwa, przy konieczności właściwej organizacji opieki, edukacji pacjentów i personelu oraz jasnych zasad postępowania w przypadku krwawień przełomowych, urazów i procedur inwazyjnych.
Towarzystwo w swoim stanowisku podkreśliło, że najpilniejszym problemem systemowym jest zapewnienie ciągłości leczenia u pacjentów przechodzących z opieki pediatrycznej do opieki dla dorosłych.
Chory, który w wieku rozwojowym uzyskał dobrą kontrolę choroby dzięki skutecznej i dobrze tolerowanej profilaktyce podskórnej, nie powinien tracić dostępu do leczenia wyłącznie z powodu ukończenia 18. roku życia. Przerwanie skutecznej terapii może prowadzić do pogorszenia adherencji, wzrostu liczby krwawień, progresji artropatii oraz utraty efektów terapeutycznych osiągniętych w dzieciństwie.
Stowarzyszenie Kierunek Zdrowie apeluje o wypracowanie rozwiązań dla wszystkich populacji chorych i uporządkowanie zasad dostępu do terapii zgodnie z potrzebami klinicznymi pacjentów.
Link do Stanowiska Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego w sprawie zapewnienia ciągłości leczenia i racjonalnego dostępu dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych: pobierz pdf.
W odpowiedzi na problemy związane z opieką nad pacjentami dorosłymi z hemofilią, Stowarzyszenie proponuje powołanie specjalnego Zespołu, który wypracuje rozwiązania przełamujące kryzys, który przeżywają obecnie chorzy z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem.
- Dla wszystkich chorych kluczowe jest wypracowanie ścieżki rozwiązań usprawniających cały system opieki w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Jako Stowarzyszenie przygotowaliśmy zestaw rekomendacji. Naszym zdaniem najważniejsze cele dla Zespołu to: określenie ram czasowych dla wprowadzania nowych terapii; stworzenie skutecznego nadzoru nad efektywnością leczenia; wprowadzanie skutecznych leków niedostępnych do tej pory w Polsce na warunkach możliwie najbardziej korzystnych dla resortu zdrowia (w tym czynników długodziałających i terapii podskórnych); naprawa niedziałającego mechanizmu wnioskowania o nowe terapie przez ośrodki leczenia chorych na hemofilię; wypracowanie jednolitych zasad i mechanizmów tranzycji pacjentów pediatrycznych wchodzących w dorosłość; wprowadzenie mechanizmów Risk Sharing oraz określenie przejrzystych zasad włączania do nowoczesnego leczenia małych populacji (np. osób po badaniach klinicznych lub z trudnym dostępem żylnym), a także określenie jasnych procedur przetargowych dla leków w ramach Programu – podkreślił Dominik Romiński.
Potwierdzeniem zasadności przedstawionych postulatów jest również opublikowany raport „Hemofilia w Polsce. Doświadczenia pacjentów. Leczenie, decyzje i moment zmiany” (pobierz raport), który oddaje głos osobom żyjącym z hemofilią oraz ich rodzinom. Publikacja pokazuje, że choć postęp w leczeniu znacząco poprawił jakość życia wielu pacjentów, nadal istnieją obszary wymagające pilnych zmian w szczególności zapewnienie ciągłości opieki po osiągnięciu pełnoletności, lepsza koordynacja świadczeń, dostęp do rehabilitacji oraz zwiększenie świadomości na temat hemofilii w podstawowej opiece zdrowotnej i szpitalnych oddziałach ratunkowych. Wnioski raportu pozostają zbieżne ze stanowiskiem Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie, skuteczny system opieki powinien być projektowany wspólnie z pacjentami, odpowiadać na ich rzeczywiste potrzeby i gwarantować nie tylko bezpieczeństwo terapii, ale również możliwość prowadzenia aktywnego, samodzielnego życia. Zachęcamy do zapoznania się z raportem, który stanowi ważny głos w dyskusji o przyszłości opieki nad osobami z hemofilią w Polsce.
Stanowisko w imieniu pacjentów zrzeszonych w Stowarzyszeniu Kierunek Zdrowie oraz Sygnatariuszy Porozumienia Organizacji Pozarządowych onkoSojusz zostało skierowane do wszystkich, którzy mogą się przyczynić do zmiany sytuacji oraz zmiany rzeczywistości chorych na hemofilię.
Dominik Romiński
Prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie
Lider onkoSojuszu
